Kranke Gene ausgeschaltet

Kranke Gene ausgeschaltet

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Added by 14. Oktober 2014

Biotechnologisches Patent für RNA-Interferenz überlistet Immunsystem


Der Biochemiker Thomas Tuschl hat einen speziellen Typ von Ribonukeinsäuren gefunden, der menschliche Gene funktionsunfähig macht, ohne dass sie vom Immunsystem abgetötet werden. Zusätzlich hat er für die synthetische Herstellung solcher RNA ein biochemisches Verfahren entwickelt. Das Patent des aus Franken stammenden Forschers, der heute an der Rockefeller University arbeitet, hält heute die von ihm mitgegründete Firma Alnylam.

Link-Empfehlungen der Redaktion zu weiterführenden Informationen:

– mehr über die Nominierung von Thomas Tuschl für den Europäischen Erfinderpreis 2014 – hier

– Infos über die therapeutische Forschung mit der RNA-Interferenz bei Alnylam – hier

In den Zellen von Lebewesen werden durch die Gene laufend Proteine gebildet; sie sind die Basis aller biologischen Funktionen. Gene können auch fehlerhafte Proteine erzeugen, diese können dann Krankheiten auslösen. In den Zellen sind die Ribonukleinsäuren, kurz RNA, dafür verantwortlich, die Anzahl der in der Zelle gebildeten Proteine zu steuern. Sie können Gene auch gänzlich daran hindern, Proteine zu erzeugen. Gene werden dann von der Produktion weiterer Proteine abgeschaltet, die Zellen also funktionsunfähig gemacht. Dieser in den neunziger Jahren an Würmern entdeckte Mechanismus, RNA-Interferenz genannt, brachte den beiden US-Forschern Craig Mello und Andrew Fire übrigens im Jahr 2006 den Nobelpreis.

Eine Übertragung dieses Mechanismus auf menschliche Gene schien anfangs nicht vorstellbar, weil bekannt war, dass das Immunsystem der hoch entwickelten Säuger solche nicht mehr funktionsfähigen Zellen abtötet. Biologischer Hintergrund: Nicht mehr funktionsfähige Zellen sind ein typisches Symptom für Virusbefall. Durch das Abtöten solcher Zellen verhindert das Immunsystem im Körper also die Ausbreitung von Viren. Thomas Tuschl gelang es jedoch, das Immunsystem zu überlisten. Er entdeckte eine ganz spezifische Struktur der RNA, die menschliche Zellen funktionsunfähig macht, ohne dass das Immunsystem aktiviert wird. Die Zellen werden nur genetisch inaktiv, bleiben aber am Leben. Zusammen mit seinen Kollegen am Max-Planck-Institut für biophysikalische Chemie in Göttingen gelang es ihm zudem, ein Verfahren zur synthetischen Herstellung solcher RNA-Strukturen zu entwickeln.

Das von Tuschl patentierte biochemische Verfahren ist heute aus der genetischen Grundlagenforschung nicht mehr wegzudenken und gehört weltweit zum Standardinstrumentarium von Laboratorien. Mit ihm lassen sich nicht nur genetische Defekte durch gezieltes Ausschalten von einzelnen Genen untersuchen, es eröffnet auch die Möglichkeit, Therapieverfahren zu entwickeln, die Krankheitsgene funktionsunfähig machen.

2002 gründete Tuschl mit Partnern die Firma Alnylam, die seither auf der Grundlage dieser Technologie an der Entwicklung innovativer Diagnose- und Therapieverfahren arbeitet. Das Unternehmen, bei dem Tuschl bis heute als wissenschaftlicher Berater tätig ist, ist inzwischen alleiniger Lizenzinhaber für das Verfahren. Alnylam konnte 2007 das Interesse des Branchenriesen Roche wecken, dem nach Aussage des Europäischen Patentamtes, das Tuschl 2014 für den Europäischen Erfinderpreis in der Kategorie Forschung nominierte, „eine nicht-exklusive Lizenz für die Technologie angeblich 300 Mio. Dollar wert war“. Bislang sind noch keine auf der Methode basierenden Produkte oder Therapien zugelassen, doch mehrere befinden sich bereits in der klinischen Prüfung, elf davon sind von Alnylam entwickelt worden.

Erstausstrahlung: Oktober 2014

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